Matilde, la bebé que sufre atrofia muscular espinal de tipo 1 en Portugal ha recibido el alta

A pesar de que la Agencia Europea del Medicamento no ha aprobado la terapia génica Zolgensma, Portugal ha recibido un permiso especial para poder aplicar el tratamiento a Matilde, la bebé que sufre atrofia muscular espinal de tipo 1. Ahora la pequeña ya se encuentra en casa tras recibir el alta y los médicos esperan ver resultados positivos en un mes.

Terapia génica Zolgensma

En julio os hablábamos de Matilde, una bebé de Portugal que sufre atrofia muscular espinal de tipo 1, una enfermedad genética de carácter degenerativo que afecta a uno de cada 10.000 bebés, cuyo tratamiento fue aprobado este año en Estados Unidos y cuyo coste es de nada menos que dos millones de dólares.

El caso es que los padres de Matilde realizaron un llamamiento para poder recaudar el dinero para la compra de la terapia génica Zolgensma que fue desarrollada por la compañía farmacéutica Novartis, gracias a la solidaridad de los habitantes del país, se logró recaudar el dinero necesario para la compra, pero, de momento, no se podía aplicar hasta que la Agencia Europea del Medicamento lo aprobase. Pues bien, Matilde ha recibido el alta tras recibir el fármaco en el Hospital Santa María de Lisboa, ahora hay que esperar un mes para observar los efectos positivos del tratamiento.

Como decíamos, la Agencia Europea del Medicamento no ha aprobado la terapia génica Zolgensma y probablemente aún tardará en hacerlo, ya que los trámites son bastante lentos, sin embargo, el Gobierno portugués ha conseguido obtener un permiso especial que ha permitido que Matilde y otra niña llamada Natalia, reciban el fármaco. Hay que recordar que los bebés que están afectados por esta enfermedad, tienen una esperanza de vida de unos dos años por las insuficiencias respiratorias que experimentan, siendo la principal causa genética de muerte en bebés.

Ambas niñas ya están en sus respectivos hogares, el tratamiento se les aplicó el pasado martes, pero tuvieron que esperar 48 horas antes de recibir el alta en el hospital. Los expertos comentan que esperan ver los efectos del fármaco en un mes, pero recomiendan prudencia, ya que nunca antes se había utilizado el fármaco en Portugal. Los padres creen que las niñas van a superar las expectativas y las limitaciones, pudiendo disfrutar de una vida plena y normal.

No se puede dejar de pensar en el coste del tratamiento, nada menos que 1’9 millones de euros, sin embargo, Novartis asegura que el coste está justificado, además es un tratamiento más efectivo que los que los costosos tratamientos a largo plazo actuales, que cuestan varios cientos de miles de dólares al año y no son una solución. Los padres con recursos limitados que tengan un bebé que sufra atrofia muscular espinal de tipo 1, van a tener que apelar a la solidaridad de gobiernos, instituciones y población en general.

Según leemos aquí, tras recibir las niñas el fármaco, las preguntas se centran en el fondo conseguido por los padres de Matilde para el tratamiento, 2’5 millones de euros que siguen en manos de los progenitores. Además, los donativos continúan llegando a la cuenta creada para la compra del fármaco para Matilde, pero no se va a hacer ningún mal uso, ya que la cuenta fue aprobada por el MAI (Ministerio de Administración Interna) y se realiza un seguimiento de sus movimientos.

Los padres comentan que, de momento, retienen parte del dinero porque no saben cuánto necesitará la niña en un futuro, indican, además, que ya han empezado a transferir dinero a otros padres con un bebé que sufre la enfermedad. Es lógico que se generen suspicacias, ya que se han producido varios casos de fraude de donaciones apelando a una enfermedad, pero no creemos que los padres actúen de forma indebida y traicionen la solidaridad de la población de Portugal.

Como ya hemos comentado anteriormente, es lamentable que las farmacéuticas siempre pongan por delante los beneficios económicos, de acuerdo que no son organizaciones de beneficencia, pero seguramente podrían reducir los márgenes de beneficios en favor de la salud y la ayuda a niños que tendrán una vida muy complicada.

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