El medicamento más caro del mundo para un bebé con atrofia muscular espinal de tipo 1

La solidaridad de Portugal ha permitido recaudar más de dos millones de euros para pagar el conocido como el medicamento más caro del mundo, a un bebé con atrofia muscular espinal de tipo 1. Lamentablemente el bebé todavía no puede recibir el fármaco, ya que no está aprobado en Europa, por lo que quizá su familia tenga que viajar a Estados Unidos para poder administrárselo.

Bebé Matilda de portugal

La solidaridad de Portugal ha permitido obtener el dinero para pagar el medicamento más caro del mundo a un bebé que sufre atrofia muscular espinal de tipo 1, recordemos que de este medicamento hablábamos a finales de mayo debido a que el tratamiento contra esta enfermedad fue aprobado por la FDA (Agencia de Medicamentos y Alimentación de Estados Unidos).

El tratamiento denominado terapia génica Zolgensma, fue desarrollado por la compañía farmacéutica Novartis específicamente para tratar la atrofia muscular espinal de tipo 1, enfermedad hereditaria que se caracteriza por la pérdida progresiva de la fuerza muscular debido a un mal funcionamiento de las neuronas motoras de la médula espinal. Este tratamiento que se administra en una sola dosis, proporciona una copia normal del gen SMN1 a los bebés que nacen con este gen defectuoso, logrando revertir esta enfermedad que es la principal causa genética de muerte en bebés.

El caso es que los padres del bebé no quisieron optar por los fármacos actuales que simplemente alivian la atrofia muscular espinal, y sabiendo que existía una terapia efectiva y que la esperanza de vida era reducida, hicieron un llamamiento para salvar a su pequeña Matilde, para ello, apelaron a la solidaridad de los portugueses con el fin de recaudar los 2 millones de dólares que cuesta el medicamento. Portugal se volcó en esta empresa y se alcanzó y superó el objetivo económico establecido, por lo que la pequeña estaría un poco más cerca de poder ser tratada.

Atrofia muscular espinal de tipo 1

Decimos estaría porque, lamentablemente, el fármaco esta aprobado en Estados Unidos, pero no en Europa, tarea que lleva a cabo la Agencia Europea del Medicamento, y dada la lentitud de los trámites, es probable que tenga que viajar a Estados Unidos para poder ser tratada. Los padres pedían a la Agencia Europea del Medicamento celeridad para poder administrar el fármaco en Portugal, pero es muy probable que, como decíamos, la familia tenga que viajar a Estados Unidos, ya se verá.

En esta página de Facebook creada para conseguir el dinero, podréis ver el extracto bancario que muestra que se han superado los 2 millones de euros en donaciones, hay que decir que los padres han explicado que el dinero sobrante lo donarán para ayudar a otras familias que tengan hijos con el mismo problema. También podréis ver el mensaje de agradecimiento, mensaje con palabras de emoción, esperanza y muchísima gratitud.

Novartis sabe sobradamente que la mayoría de padres con bebés que sufren esta enfermedad no van a poder costearlo, parece un medicamento diseñado sólo para los más pudientes. La compañía defiende el coste del fármaco, asegurando que a la larga es más económico que los actuales tratamientos que no son efectivos y cuestan varios cientos de miles de dólares al año. Pero es un precio prohibitivo, dado que ya gana millones con otros fármacos más económicos, podría equilibrar la balanza y ser un poco más solidaria con quienes no puedan costearlo, pero ya se sabe, estas compañías ponen por delante los beneficios económicos sin importar nada más.

Valora esta noticia: 1 estrella2 estrellas3 estrellas4 estrellas5 estrellas (0 votos, media: 0,00 de 5)
Loading ... Loading ...