Terapia genética que ayuda a niños casi ciegos

Terapia genética que ayuda a niños casi ciegos

La degeneración macular asociada a la edad es un trastorno que causa la mayor parte de los casos de ceguera en las personas mayores de Estados Unidos y también es una enfermedad genética que afecta a muchos niños americanos. Un grupo de investigadores del Hospital Infantil de Filadelfia y de la Universidad de Pensilvania (EEUU) han descubierto un método para devolver la visión a algunos niños que estaban prácticamente ciegos a causa de esa enfermedad.

La revista ‘The Lancet‘ hace poco publicó el estudio realizado que se dio a conocer durante una conferencia dedicada a la oftalmología en San Francisco (EEUU), una reunión de la Asociación Panamericana de Oftalmología y la Academia Americana de Oftalmología.

Con sus resultados, el estudio demuestra que la terapia genética mejora la visión de los niños que tienen problemas de vista o están casi ciegos debido al trastorno genético hereditario. Y han comprobado que esta mejora se ha mantenido estable durante los dos años que ha durado el estudio.

El trastorno genético hereditario más grave (relacionado con la vista) es la amaurosis congénita de Leber, también conocida como LCA. Una degeneración retinal heredad causada por un conjunto de enfermedades causadas por mutaciones en uno o más genes de 13 genes. Los afectados padecen grave pérdida de visión y movimientos oculares anómalos ya de pequeños. De momento no existe tratamiento para la LCA y los pacientes acaban con ceguera total entre los 30 y los 40 años.

El tratamiento descubierto ha sido probado en 12 pacientes entre 8 y 44 años y consistía en inyectar material genético a través de un virus que se administraba a las células afectadas del ojo. De esta forma se pudo evaluar el efecto de la terapia genética sobre el funcionamiento retinal y visual de los pacientes con LCA. El resultado obtenido fue que todos los pacientes lo toleraron y mostraron una mejora notable.

Uno de los pacientes fue un niño de 8 años que desarrolló casi el mismo nivel de visión que los niños de su misma edad con visión normal. Todo un éxito. Además, los otros niños de entre 8 y 11 años consiguieron recuperar la suficiente visión para poder caminar por su cuenta (sin ayuda). Y esto demuestra que la terapia tendrá mayor efecto en los pacientes en los que la enfermedad se haya desarrollado menos.

Vía | Europapress
Foto | bogefreund

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