Un tratamiento contra la atrofia muscular espinal en niños cuesta más de dos millones de dólares

Novartis ha logrado la aprobación en Estados Unidos de la terapia génica Zolgensma, un tratamiento contra la atrofia muscular espinal en niños que, en principio, prácticamente cura esta enfermedad genética y cuyo coste es prohibitivo, más de dos millones de dólares.

Terapia génica Zolgensma

El pasado viernes Estados Unidos aprobó un nuevo tratamiento contra la atrofia muscular espinal (SMA) desarrollado por la compañía farmacéutica Novartis, cuyo coste supera los dos millones de dólares. Se trata de la terapia génica Zolgensma desarrollada específicamente para tratar la mencionada enfermedad, que es la principal causa genética de muerte en bebés. La SMA es hereditaria y se manifiesta por la pérdida progresiva de la fuerza muscular, causada por el mal funcionamiento de las neuronas motoras de la médula espinal, que hacen que los impulsos nerviosos no se transmitan correctamente y, por tanto, los músculos terminen atrofiándose.

El nuevo tratamiento se ha aprobado para ser utilizado en bebés menores de dos años con SMA, incluidos aquellos que todavía no muestran los síntomas de la enfermedad. El problema de este tratamiento es su coste, muchas familias con un hijo que sufra este trastorno genético no podrán costearlo, a no ser que tengan un buen seguro médico, pero incluso con este seguro habrá problemas. Ahora la compañía negocia con las aseguradoras de salud para convencerles de que la inversión es un ahorro a largo plazo y, por supuesto, una solución para los bebés afectados.

La compañía farmacéutica suiza defiende el coste de la terapia génica Zolgensma, es un tratamiento que se administra una sola vez, por lo que es más valioso y efectivo que los costosos tratamientos a largo plazo que cuestan varios cientos de miles de dólares al año. En principio, el Instituto de Revisión Clínica y Económica del país consideró que el precio era excesivo, pero tras revisar los estudios y los datos clínicos, concluyó que el fármaco se encontraba dentro de los límites de rentabilidad.

Novartis ofrece a las aseguradoras de salud pagar el fármaco a plazos, así como el correspondiente reembolso si el tratamiento no funciona, y, además, descuentos para quienes se comprometen con los términos de cobertura estandarizados. Zolgensma se considera casi una cura de la atrofia muscular espinal si se trata al bebé tras el nacimiento, pero los datos que demuestran su efectividad sólo abarca cinco años, por lo que no se sabe si los resultados se mantendrán a lo largo de la vida.

La terapia consiste en proporcionar una copia normal del gen SMN1 a los bebés que nacen con este gen defectuoso. Aquí podemos leer la información sobre las pruebas y ensayos realizados, los efectos secundarios que puede producir el fármaco, los cálculos sobre los beneficios de la venta del Zolgensma, etc., pero no se dice nada sobre cómo las familias más humildes con bebés que sufran esta enfermedad, podrían acceder al tratamiento. Hay que decir que Novartis espera que su fármaco se apruebe en Europa y Japón a finales de este año.

Es un fármaco para padres que puedan costearlo, los que tengan una economía limitada no tendrán acceso, es lamentable que las farmacéuticas siempre pongan por delante los beneficios económicos, de acuerdo que no son organizaciones de beneficencia, pero seguramente podrían reducir los márgenes de beneficios en favor de la salud y la ayuda a niños que tendrán una vida muy complicada. Eso es lo que tiene el desarrollo de fármacos para tratar enfermedades raras, cuya prevalencia es muy reducida, recordemos que en muchos casos las farmacéuticas no invierten en investigación para desarrollar un remedio porque consideran que no se rentabiliza. ¿Cuántas enfermedades se podrían curar con un poco más de conciencia y menos afán económico?

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