Trasplante de células madre a un bebé para curar un trastorno del ciclo de la urea

La ciencia médica realiza grandes avances, hoy conocemos que se ha llevado a cabo con éxito un tratamiento puente en el que se han trasplantado células madre convertidas en hepatocitos, a un bebé de sólo seis días para curar un trastorno del ciclo de la urea. El tratamiento tenía el cometido de mantener con vida al bebé hasta que alcanzara la edad para poder recibir un trasplante de hígado.

Tratamientos pioneros

Un grupo de investigadores del Centro Nacional de Salud y Desarrollo Infantil de Japón (NCCHD) ha llevado a cabo un ensayo clínico que es el primero que se realiza en el mundo en su género. Los expertos han realizado un trasplante de células madre a un bebé para curar un trastorno del ciclo de la urea, proceso en el que se elimina del organismo el amoniaco producido a partir de los excedentes de aminoácidos.

El hígado es el órgano responsable de producir diferentes enzimas que convierten el amoniaco en urea, sustancia que se elimina a través de la orina, si este proceso no funciona correctamente, el amoníaco se acumula en el torrente sanguíneo con resultados que pueden ser potencialmente mortales. Esta es una enfermedad metabólica hereditaria que afecta a uno de cada 50.000 recién nacidos, aunque hay que decir que se trata de una estimación a la baja, ya que algunos bebés que padecen el trastorno, probablemente mueren antes de que sean diagnosticados.

Este es el primer ensayo clínico del mundo en el que un bebé de apenas seis días de edad es sometido a un trasplante de células hepáticas que fueron cultivadas a partir de células madre embrionarias. Hay que decir que se podría haber realizado un trasplante de hígado, pero esta intervención no se puede llevar a cabo hasta que el bebé cumple tres meses y alcanza un peso mínimo de seis kilos. Probablemente, habría muerto antes de alcanzar esta edad.

El problema se ha solucionado con la técnica utilizada por los investigadores japoneses, se trata de un gran éxito médico que demuestra los grandes avances que se están realizando en el tratamiento de determinadas afecciones que son potencialmente mortales. Los investigadores produjeron hepatocitos a partir de las células madre, se trata de un tipo de células que constituyen un 80% aproximadamente de la población celular del tejido hepático. Están implicados en múltiples funciones como la síntesis y almacenamiento de proteínas, el metabolismo de los hidratos de carbono, la formación de la bilis, secreción que interviene en los procesos de digestión, etc.

Los hepatocitos producidos fueron inyectados en el torrente sanguíneo del bebé, lo que estabilizó el aumento de la concentración de amoniaco en sangre. Cuando llegó el momento (pasados unos meses), los expertos procedieron a realizar el trasplante de hígado con éxito. El tratamiento con células madre ha sido un tratamiento puente, es decir, ha mantenido con vida al bebé hasta que pudiera recibir el nuevo órgano. Se constata la seguridad y eficacia de este tratamiento en humanos, por lo que en un futuro a medio plazo, será de gran ayuda en muchos países del mundo para evitar que los bebés que nacen con esta condición genética mueran antes de recibir un nuevo hígado.

Podéis consultar toda la información sobre el tratamiento puente con células madre para curar un trastorno del ciclo de la urea, a través de este artículo publicado en la página web del Centro Nacional de Salud y Desarrollo Infantil de Japón.

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