Terapia génica para los “bebés burbuja”

Investigadores del Hospital de Investigación Infantil St Jude han realizado un ensayo en el que utilizando terapia génica, han logrado que los bebés que sufren inmunodeficiencia combinada grave, conocidos como “bebés burbuja”, empiecen a producir anticuerpos, por lo que esta técnica se postula como una posible cura contra la enfermedad.

Inmunodeficiencia combinada grave

La inmunodeficiencia combinada grave es un tipo de inmunodeficiencia que se caracteriza por una deficiencia grave del sistema inmune, los bebés que nacen con este trastorno genético no pueden evitar ninguna infección, ni siquiera las más comunes, por lo que suelen morir antes de cumplir los dos años. Son bebés que, sin tratamiento, deben mantenerse aislados del mundo exterior en un ambiente totalmente aséptico, de ahí que se denominen bebés burbuja.

Utilizando los tratamientos existentes basados en el trasplante de células madre, un 30% de los pequeños terminan muriendo irremediablemente alrededor de los 10 años. Pues bien, esto puede cambiar gracias a los resultados iniciales de una nueva técnica de terapia génica que podría ser la cura de los “bebés burbuja”, al menos así lo aseguran los expertos del Hospital de Investigación Infantil St Jude (Estados Unidos).

Los investigadores comentan que los resultados preliminares del estudio en curso muestran que se puede conferir a los niños una amplia protección contra los microorganismos patógenos gracias a esta terapia que favorece la producción de anticuerpos. En los ensayos realizados con siete niños se ha constatado que cuatro meses después del tratamiento con terapia génica, cinco empezaron a producir los anticuerpos, lo que demuestra que el tratamiento temprano es tolerado y efectivo en bebés de tan solo dos meses de edad.

Los niños de este estudio tienen entre tres y 12 meses de edad y sufren el trastorno por la mutación en el gen IL2RG ligado a la herencia genética X, por lo que se limita exclusivamente a los niños. El tratamiento que recibieron utiliza una forma inactiva de un lentivirus para que funcione como un vector que envía una copia normal de IL2RG a las células madre hematopoyéticas de los pacientes, a fin de que el organismo pueda iniciar la producción de tres tipos principales de células inmunes, lo que recupera parcialmente las defensas del organismo.

En la actualidad, el trasplante de médula ósea procedente de un hermano donante compatible es el tratamiento estándar, lamentablemente más del 80% de los pacientes con inmunodeficiencia combinada grave (incluidos los bebés del estudio) no tienen hermanos donantes y dependen de los padres o de otras personas que pueden ser compatibles. Esto aumenta las posibilidades de que los trasplantes no restablezcan completamente la función inmune y por tanto, existe un gran riesgo de sufrir complicaciones potencialmente graves relacionadas con el tratamiento.

Los investigadores explican que los primeros resultados refuerzan la esperanza de que la terapia génica resulte segura y efectiva para restablecer la función inmune a una edad temprana. Inicialmente el tratamiento se ve como una posible cura, sin embargo, es necesario seguir investigando y mantener el estudio a largo plazo para asegurar que no existen efectos secundarios y que lo niños se mantendrán estables con el paso de los años. Sin duda, es una gran noticia y un gran avance de la ciencia médica, quizá en un futuro a medio plazo los bebés burbuja sean historia.

Podéis conocer todos los detalles de la investigación a través de este artículo publicado en la página web del Hospital de Investigación Infantil St Jude.

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